国内首个CAR—T疗法临床试验获批

南京公司书写细胞治疗行业传奇

会议现场大屏幕上,一对美国夫妇在照片上笑得一脸阳光。外人很难想象,就在去年初,照片中的男子还被诊断为复发性多发性骨髓瘤中晚期,全身扩散,被美国医生判断生命只剩3个月。抱着试试看的心理,他来到南京参与细胞疗法试验,如今他已经无病生存7个月,重新享受着滑雪、爬山、游泳带来的人生乐趣。

4月3日,国家卫生健康委员会、中国食品药品检定研究院在江宁高新区生命科技小镇,召开国家“十三五”重大专项新药创制专项研发研讨会,3位院士、9家细胞疗法研发企业分享自己的最新成果。美国患者是南京传奇生物科技有限公司的临床试验对象,该公司针对多发性骨髓瘤研发的细胞疗法,已于近日收到由国家食品药品监督管理局授出的临床试验批件。这是国内首个CAR—T疗法临床试验获批,掀开中国细胞治疗行业里程碑式的一页。

用病人自己的细胞治疗癌症,美国患者飞抵南京求救

多发性骨髓瘤是血液系统发病率第二的常见恶性肿瘤,目前无法完全治愈,病人每年为维持生命需花费数十万元。我国目前约有20万名患者,每年还新增至少6万例,大多数患者生存期仅3—5年。

本文开头提到的美国患者是幸运的。去年6月5日,他的主治医生在芝加哥参加世界顶级肿瘤学学术会议——2017美国临床肿瘤学会年会。在这个会上,南京传奇生物科技有限公司首席科学官范晓虎博士发布其震惊医学界的成果——其针对多发性骨髓瘤自主研发的细胞疗法,参与治疗超过一年的25位患者,客观缓解率达96%,被业内誉为行业“黑马”。

患者的美国主治医生联系到南京传奇。很快,患者住进江苏省人民医院接受临床试验。奇迹发生了,仅一个月这位患者就病情缓解;两个月后,即便用最敏感的医疗检测设备都检测不到癌细胞。目前,这个患者已经无病生存7个月。

“击溃”他身上多发性骨髓瘤的,是学名为“CAR—T”的细胞疗法。简单来说,就是用患者自己的细胞治疗癌症。原理是从病人身上分离出T淋巴细胞,然后用基因工程技术,赋予T细胞识别特定肿瘤细胞、特异杀死该种肿瘤细胞的能力,最后通过自体输回病人体内。

联手强生开拓海外市场,希望将低价产品留给中国

传奇公司的研究成果在国际上溅起“水花”,美国强生公司闻讯而来。经过谈判,南京传奇和强生签订了数十亿美元的全球商业转化合作协议。研发是“烧钱”的,强生将为南京传奇注入资金。根据约定,两家联手开发海外市场,商业权益对等,而对中国市场,南京传奇占据主动权,保留70%权益。

细胞疗法费用高昂,由于每次都得从病人身上提取细胞进行制备,无法批量生产,成本居高不下。在国外,细胞疗法治疗成本在300万元人民币,加上住院等费用,五六百万元才可能“救命”。

“在中国,考虑到中国国情,我们会压低成本。我们的策略是依赖海外市场维持公司运营,并不一定要在中国市场获利。”范晓虎说。他乐观估计,最快明年年中或年底,项目将获得商业化批准,很可能是中国第一个商业化的细胞疗法产品,也可能是全球首个多发性骨髓瘤的细胞疗法产品。

以创新为支点,推动“中国制造”弯道超越

在研讨会上,科济生物医药科技有限公司负责人李宗海说:“我们要做的是改变‘中国制造’形象的事。”

专家透露,国际医药界对“中国制造”贴的标签是“仿制药大国”,创新药落后。但其实近几年,国内雨后春笋般出现了一批愿意承担风险、敢于投入、专注高科技研发的生物企业。

当前,中国医药企业在CAR—T疗法的临床研究上处于全球第一梯队,目前登记开展CAR—T临床研究项目超过百余项,数量上超过欧洲,仅次于美国。据不完全统计,目前国家食品药品监督管理局已受理了15个CAR—T细胞治疗临床申请。但从审批进程看,目前仅南京传奇已完成技术审评。

范晓虎作为海归专家,对此也深有感触:“最近美国发动贸易摩擦,把医疗作为很重要的领域。虽然美国是以知识产权为名设立贸易壁垒,其实也是担心中国生物医药企业崛起。这从一个侧面表明,中国原创生物医药有了很高国际地位。相信接下来十年,是中国医疗技术的黄金十年。”

会上,参与汇报的企业研究方向涉及血液病、实体瘤、HIV等,中国工程院院士桑国卫对企业们取得的成绩表示认可,并对中国企业依靠创新实现在生物领域的“弯道超车”表示期许。据悉,目前我国设立了16个国家科技重大专项。国家卫健委科教司司长杨青透露:“为加快国内CAR—T研究进程,重大新药创制科技重大专项高度重视药物新技术的发展,近几年我国已对多个CAR—T项目进行了支持。”

本报通讯员陈晨郭芳 本报记者张希

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